En revolution i vårt innersta

När forskaren He Jiankui ställde sig på scen i november 2018 startade han en vetenskaplig storm. 

Som första forskare i världen hade han byggt om människans arvsmassa och två genetiskt modifierade flickor hade fötts.

– Jag förstår att mitt arbete kommer att bli kontroversiellt, men jag tror att familjer behöver den här teknologin och jag är villig att ta kritiken, sa han.

De två kinesiska flickorna är resultatet av en revolution inom gentekniken som startade 2012. Då visade forskare att det gick att bygga om gener på ett helt nytt sätt, som var både snabbare, billigare och enklare än gamla metoder. Tekniken kallas för crispr och bygger på två delar: Det ena är ett protein som fungerar som en sax och kan göra ett klipp i arvsmassa. Det andra är en liten instruktionsbit som styr exakt var saxen ska klippa. Resultatet blir att forskare kan lägga till, ta bort och bygga om gener med mycket större noggrannhet.

– Precis allting, svarade forskaren Irina Conboy när hon av tidskriften New Scientist fick frågan om vilka sjukdomar som skulle kunna behandlas med hjälp av crispr.

Just hennes forskning fokuserar på åkommor som Parkinson och muskelnedbrytning, men många forskare inom andra fält skulle ge lika entusiastiska svar. Förutom att tekniken kan användas för att bättre förstå många av de sjukdomar som drabbar oss så finns det också ett hopp om att kunna använda den för att bota ärftliga sjukdomar. Det finns omkring sex tusen sjukdomar som orsakas av skador på en enda gen, ärftliga sjukdomar som cystisk fibros, Huntingtons sjukdom, vissa typer av blödarsjuka och så vidare. Det pågår nu experiment för att behandla flera av dem genom att använda crispr för att bygga om patienternas arvsmassa.

I de flesta fallen gör forskarna så att de plockar ut celler från patienten och sen modifieras de i labbet, till exempel stamceller som påverkar immunsystemet eller delar av benmärgen. Det har också börjat göras experiment där den genetiska modifieringen sker inne i patientens kropp, till exempel för att bota synskador eller hjälpa levern att fungera bättre.

Men de försöken skiljer sig från He Jiankuis experiment på ett fundamentalt plan. Arvsmassan i flickornas ägg har nämligen också förändrats av experimentet och de kommer att kunna föra modifieringen vidare till sina barn, barnbarn och barnbarnsbarn. Något som inte kommer att ske om bara några få celler i vuxna kroppar förändras.

Genen som He Jiankui förändrade hos de två tvillingflickorna skulle ge barnen ett skydd mot hiv, eftersom deras pappa är smittad av sjukdomen. Men det är fortfarande oklart hur väl experimentet fungerade. He Jiankui greps direkt efter konferensen av kinesiska myndigheter och hans resultat har inte offentliggjorts eller granskats av andra forskare. Större delen av den vetenskapliga världen har fördömt hans arbete som oansvarigt och anser att han har utsatt flickorna för alldeles för stora risker för oväntade biverkningar. Trots det tror de flesta forskare att de första barnen kommer att följas av fler.

Lär dig mer

Torill Kornfeldt är vetenskapsjournalist och författare, aktuell med boken Människan i provröret.

Se alla forskarföreläsningar anordnade av Folkuniversitetet.